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导读：最近，国家药品监督管理局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》，对境外临床试验数据的的技术要求和接受程度，做出明确规定。在境外开展仿制药研发，具备完整可评价的生物等效性数据的，也可用于注册申请。对于迫切等待国外药品的患者而言，显然是一个福音。
“电影《我不是药神》近期引发舆论热议，李克强总理作出批示，要求有关部门落实抗癌药的降价措施。
最近，国家药品监督管理局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》，对境外临床试验数据的的技术要求和接受程度，做出明确规定。在境外开展仿制药研发，具备完整可评价的生物等效性数据的，也可用于注册申请。对于迫切等待国外药品的患者而言，显然是一个福音。
北大光华管理学院组织与战略系刘学教授近日接受专访，解读新规背后的话题。”
提问：7月10日，国家药品监督管理局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》，是不是境内药企以后可直接采用境外药品临床数据？
刘学教授：不能这么说。它的前提在于，境内药企或者境内药企的合作伙伴在国外临床试验方案设计，是科学的、规范的；执行过程严格按照设计标准和方案执行，数据是真实的、完整的、可追溯的，达到这些基本的要求，还要注意，基于不同种群结构，就是不同人种结构所做的数据，应用于中国人，数据结论推论到中国患者群体没有问题，这个才可以接受临床试验数据。
提问：很多人不了解药品审批流程。此前国内通行做法是什么样，施行这样的规则以后，一般流程是什么样？
刘学教授：新药研究开发，临床前所有阶段工作，那个就不谈了。进入临床阶段，一期、二期、三期（极少数孤儿药可以做完二期不做三期），所有前期工作结论都是正向的、积极的、可靠的，才可以批准上市。这个是正常的流程。
跨国公司为加速产品在全球上市的进程，他在做临床方案设计阶段时，常常在全球多地区，特别是重要的目标市场同时做临床试验，同时布局新药上市申请，包括在中国，能够尽可能早上市。在这个指导原则出台之前，跨国公司药品要进入中国市场，要通过中国有关管理机构的审核程序，包括进口批件、质量标准的检验和控制等。也就是说，美国批准上市后，再到中国来申请到中国有关机构的许可，做相应临床验证及质量标准方面的审批工作，如果是特殊药品，如毒麻药品，还需要更复杂的程序。从提出上市申请，到做完政府规定的相关工作，一般要几年时间。
提问：之前企业新药在海外上市，再到中国上市，需要5-7年的时间，这个数据可靠吗，会有那么长时间吗？
刘学教授：不同企业的说法不太相同。有的说6-8年，有的说5-7年，详细准确的情况我不了解，但是3-5年的时间是需要的。你要在中国药审机构认可的有关医院做临床验证工作。你要验证在美国或者其他国家做的临床实验结论，能够穿越人种等方面因素，将临床试验的肯定性的结论推延到中国市场。走完这个系统的流程，3-5年的时间通常是需要的。
提问：您说的验证种群问题，差别会很大吗？
刘学教授：很小的差别。在欧美有效的，到中国来，它不会因为你肤色不同，结论就会有显著不同。稍微细节方面的差别，可能在哪里呢？比如剂量上，比如假设欧美人平均体重70公斤，我们的平均体重60公斤，剂量方面就会出现差别。其它方面差别，我觉得应该没有。
提问：有没有因为人种差异而有副作用的情况呢？
刘学教授：我没有听说过。就我从专业推断来说，我不认为会存在。除非有些情况，药品的安全隐患在临床阶段没有显现出来，比如有些新药，可能对遗传性因素会产生影响，但是这种隐患需要在四期临床，甚至更长周期才能发现。在二期临床或者三期临床没有显现，进入中国市场大批量使用后显示出来，这是可能的，比如著名的“反应停”事件。但这种情况，与人种结构没有什么关系。某种新药，对欧美人具有显著疗效，但对亚洲人种会有明显毒副作用，我还从来没有听说过这样的故事。
提问：为什么我们会出台一个指导规范来接受国外药品试验数据呢？
刘学教授：刚才说的一个方面是跨国公司推动。其实还有一个很重要的背景，是国内最近这些年在基于新的靶点药物研究开发方面，确实取得了一部分进步。国内研发机构怎么处理呢？基本是把这些新药在国际市场营销、销售等方面权利许可给境外机构，但保留在中国市场的市场开发权利。这就会形成这样一种局面：国内机构在国内申请新药临床的同时，其在境外的合作伙伴，也就是购买了许可的相关机构，也会将这种新药在国外相应机构，如美国、欧盟等申请临床试验。他们也会在美国或欧盟申请要做临床。这就会形成一个中国机构首先研发的新药在中国临床试验的同时，也会在国外多个机构进行临床的情况。当然，中国的研发机构毫无疑问希望国外合作伙伴的临床数据能够为中国药审部门接受，以加快新药上市的进程，降低临床试验的成本。跨国公司和中国做创新药的企业，都有这样共同的诉求。
其实，出台这个指导规范，更重要的意义在于，提高药审机构工作的规范度、透明度，提高企业对未来的可预期性，避免企业遇到相关问题一事一议而带来的腐败风险。
提问：欧洲、美国、日本，他们之间互相接受药品临床试验数据的情况是什么样？
刘学教授：详细情况我并不是特别了解，因为我不是专门做这方面的研究。现在美国的跨国公司新药在美国申请上市时，许多临床试验是在中国做的，这个数据FDA是接受的。
提问：新药及早通过审批，对药企意味着什么？
刘学教授：医药企业之间的竞争，核心竞争力是新药推出的速度，也就是新产品上市的速度。这是企业最重要的核心竞争力。一个药品专利保护期，时间就在那里。当然企业有很多花样，能够把专利保护期往后延。理论上来说，比如说20年，我早上市一年能够获得的收益，不能够按照上市第一年销售收入来度量，应该按照专利保护期最后一年销售额来度量。这是很大的数额。企业之间的竞争，其实就是上市速度竞争。药品早上市3-5年时间，经济价值是巨大的。
提问：跨国公司有没有可能在中国同步上市新药？
刘学教授：理论上说，跨国公司的新药申请在美国、欧洲、中国三地方同时相关临床试验，把临床数据整合成一个数据包，依据这一数据包向三个地区监管机构申请上市，通常情况下，中国也会比欧美审批速度稍微慢一点。
提问：是人力资源限制，还是审批流程的原因？
刘学教授：我相信，如果我是审批机构的相关人员，我也这么做。
提问：这是为了保护吗？
刘学教授：不是保护，是为了降低自身的风险，也是为了提升对创新药物进行审批的能力。
一个跨国公司药物，比如辉瑞的药，同时在美国、在中国、在欧洲三个地区同时临床试验，最后将临床实验结果整合成一个数据包，依据这一个数据包分别向这三个国家有关监管机构来申请新药上市。如果没有特殊急迫的临床需求，我们为什么要那么着急，抢在FDA之前批准呢？个人看来，晚一点更有好处。
一是可以跟美国FDA有关官员交流，我们也可以向人家学。从监管机构角度，每个新药都需要在安全性和疗效之间寻找一个平衡点，甚至涉及伦理等方面的问题。基于特定的临床研究结论，你们为什么批、为什么不批，关键点是如何把握和平衡的，这对中国的药审机构来说是一个能力提升的过程，是学习的过程。我们过去基于新的靶点、新化合物的新药的审批能力是比较薄弱的。我们过去拥有非常丰富的国外已经上市但在中国未上市的新药的审批能力，但基于新的靶点创新药物的审核能力则很薄弱。我们原来就很少有相关的审核经验。我们需要培养这个能力，那我就跟人家学，这有什么不可以的。
将来跨国公司药物在中国上市，会比欧美稍微晚一点上市，但是比原来在美国批准上市后再到中国申请临床上市，中间时间是缩短了，对跨国公司来说，是节约了成本。理论上说，它可以把节约的这部分成本让渡给中国消费者。但是游戏不是这么玩的。他依然会认为这是他自身应得的利益。因此，加速跨国公司新药在中国上市进程，跨国公司不会因为这因素，就降低药品在中国市场的价格。
